Шифр 2.1 Адресная конструкция 2011

№ 11411.1008700.13.083

Тема

Доклинические исследования генного лекарственного средства на основе невирусной адресной конструкции для восстановления периферической иннервации

Исполнитель

ГУНУ «Факультет фундаментальной медицины МГУ им. М.В. Ломоносова»

Москва, ул.Ленинские горы, МГУ, корп.А

Стоимость: 29.5 млн. руб.

Сроки исполнения: 13.09.11 — 04.06.13

Аннотация

Актуальность и новизна идеи

Заболевания человека, обусловленные нарушением кровообращения тканей и органов вследствие стенозирующего поражения сосудов, такие как ишемическая болезнь сердца, ишемический инсульт и ишемические заболевания нижних конечностей, в том числе обусловленные ангиопатией при сахарном диабете, входят в ряд наиболее распространенных причин инвалидизации и смертности населения развитых стран трудоспособного возраста несмотря на внедрение в практику здравоохранения эффективных методов хирургической и эндоваскулярнойреваскуляризации. Стенозирующий атеросклероз сосудов нижних конечностей, приводящий к развитию тяжелой ишемии конечностей и в крайних случаях к развитию гангрены и ампутациям, ассоциирован с 3-6-кратным повышением сердечно-сосудистой заболеваемости и смертности населения. Наиболее тяжелое течение приобретают все вышеперечисленные заболевания при их сочетании с сахарным диабетом, который является огромной социально-экономической нагрузкой на общество: затраты составляют до 30% бюджета здравоохранения России (из них 90% - на осложнения диабета). Среди поздних осложнений сахарного диабета первое место по частоте занимают сосудистые ангиопатии, являющиеся наиболее частой причиной инвалидизации и летальности. Следствие сосудистых макроангиопатий - синдром "диабетической стопы", проявляющийся в развитии трофических язв и гангрены конечности, наносит колоссальный экономический ущерб обществу. Частота нетравматических ампутаций у больных диабетом в России в 10-15 раз выше, чем в общей популяции, больничная летальность "высоких" ампутаций составляет до 45-50%, а 5-летняя выживаемость - около 50%. Поскольку существующие хирургические методы применимы только для некоторых пациентов, а существующие консервативные методы лечения неэффективны у значительной части этих тяжелых категорий больных, единственной альтернативой является терапия ангиогенными факторами роста, направленная на стимуляцию роста новых сосудов в зоне нарушенного кровоснабжения (ишемии), которая позволит без хирургического вмешательства улучшить кровоснабжение ткани и остановить дегенеративные процессы, и таким образом восстановить ее функции. Однако применение соответствующих рекомбинантных белков в медицинской практике в настоящее время ограничено из-за высокой стоимости препаратов на основе рекомбинантных факторов роста и необходимости разработки специальных систем для медленного высвобождения этих белков в тканях, так как рекомбинантные белки имеют короткий период полужизни (минуты - часы), что определяет необходимость их частых повторных введений или длительных повторных инфузий.

Назначение и область применения лекарственного средства на основе рекомбинантной плазмидной конструкции, несущей гены факторов роста

Назначение: лечение ишемических заболеваний.

Применение: кардиология.

Краткое описание проекта

В случае рекомбинантных белков вероятность их попадания в системный кровоток и, как следствие, нежелательной стимуляции ангиогенеза в органах, отдаленных от места введения (сетчатке глаза, латентных опухолях), довольно высока. Подходом к решению данной проблемы является введение в ишемизированные ткани рекомбинантных генетических конструкций с генами ангиогенных факторов, обладающих способностью стимулировать рост новых сосудов и восстанавливать кровоснабжение ишемизированных тканей. Производство генетических препаратов на порядок дешевле производства рекомбинантных белков, причем производство конструкции, несущей несколько генов факторов роста не стоит дороже, чем производство конструкции с одним геном. При введении в ткани генные препараты локально увеличивают продукцию соответствующего фактора или факторов роста без или с минимальной системной диссеминацией.

В настоящее время зарегистрированных и выпускаемых в промышленных масштабах лекарственных препаратов, стимулирующих рост новых кровеносных сосудов, для лечения пациентов с ишемическими заболеваниями не существует. Ожидается, что появление подобных препаратов на фармацевтическом рынке внесет существенный вклад в снижение смертности и инвалидизации населения России.

Тэги

адресная конструкция; военная медицина; восстановление периферической иннервации; генное лекарственное средство; медицина катастроф; невирусная адресная конструкция; неврологические клиники; регенеративная медицина; регенерация нервов; стимуляция роста; травматологические клиники