Тема

Доклинические исследования препарата на основе плазмидной генетической конструкции, несущей ген урокиназы, для восстановления иннервации в тканях

Исполнитель

ГУНУ «Факультет фундаментальной медицины МГУ им. М.В. Ломоносова»

Москва, ул.Ленинские горы, МГУ, корп.А

Стоимость: 29.8 млн. руб.

Сроки исполнения: 02.07.12 — 23.04.14

Аннотация

Актуальность и новизна идеи

Нарушения периферической иннервации, вызванные травмами, ишемией и нейродегенеративными заболеваниями являются важнейшей причиной временной и стойкой инвалидности населения России трудоспособного возраста. Недостаточное восстановление иннервации также существенно снижает успешное приживление трансплантированных тканей и органов (печени, почек, сердца). Существующие методы стимуляции роста нервных окончаний и восстановления иннервации тканей малоэффективны, особенно при повреждениях крупных нервных стволов. Поэтому для спасения таких пациентов необходимы разработка и внедрение инновационных лекарственных препаратов, обеспечивающих высокий терапевтический эффект.

Длительное комплексное воздействие на восстановление периферической иннервации может быть реализовано только с помощью введения в поврежденные участки генных препаратов. Именно они могут обеспечить долговременную продукцию специфических белков, обеспечивающих питание и стимулирующих выживание нервных окончаний, а также многократно ускоряющих их рост в травмированных тканях или трансплантированных органах. Разработка генных препаратов как минимум на 2 порядка дешевле и занимает в 2-5 раз меньше времени по сравнению с ресурсами, затрачиваемыми на разработку лекарственных препаратов на основе химических соединений. Генные препараты имеют существенные преимущества перед использованием самих белков. Во-первых, наработка геннотерапевтических препаратов требует намного меньших ресурсных затрат. Во-вторых, время жизни терапевтических белков в тканях невелико, поэтому требуется вводить их многократно. Напротив, даже после однократного введения генных препаратов, клетки поврежденной ткани сами становятся мини-фабриками, производящими необходимые специфические белки в течение длительного времени, что и обеспечивает их высокую терапевтическую эффективность.

В настоящее время зарегистрированных и выпускающихся в промышленных масштабах лекарственных препаратов, индуцирующих рост нервных окончаний, для лечения пациентов с нарушениями периферической иннервации не существует. Ожидается, что появление подобных препаратов на фармацевтическом рынке внесет существенный вклад в снижение смертности и инвалидизации населения России.

Назначение и область применения препарата на основе плазмидной генетической конструкции, несущей ген урокиназы, для восстановления иннервации в тканях

Назначение: стимуляции роста нервных окончаний и восстановления иннервации

Применение: трансплантология, неврология.

Краткое описание проекта

Разрабатываемый лекарственный препарат должен удовлетворять следующим требованиям:

- механизм действия: активация миграции аксонов и шванновских клеток и ускорение восстановления иннервации тканей-мишеней за счет действия белка, обладающего нейротрофной и протеолитической активностью, на нервные окончания, шванновские клетки и внеклеточный матрикс. Продукция этого белка многократно повышается в клетках, в которые попала плазмидная генетическая конструкция;

- селективность воздействия на нервные окончания, клетки кровеносных сосудов и макрофагов в тканях, куда была инъецирован препарат;

- высокая эффективность лекарственного препарата - увеличение числа аксонов, восстановление проводимости нерва и иннервации ткани-мишени.

Тэги

военная медицина; восстановление иннервации в тканях; ген урокиназы; медицина катастроф; неврологические клиники; плазмидная генетическая конструкция; регенеративная медицина; стимуляция регенерации нервов; стимуляция роста нервов; травматологические клиники