№ 11411.1008700.13.093
Организация и проведение клинических исследований лекарственного препарата для генной терапии ишемических заболеваний на основе гена урокиназы человека
Актуальность и новизна идеи
Ишемические заболевания сердца, мозга и конечностей и их осложнения (инфаркт миокарда, сердечная недостаточность, инсульт, гангрена конечностей) в течение нескольких десятилетий лидируют в списке причин инвалидизации и смертности населения развитых стран трудоспособного возраста. Их причиной является атеросклероз артерий, питающих соответствующие ткани и органы, что приводит к нарушению их кровоснабжения, а при полной закупорке сосуда - к гибели части ткани или органа и нарушению их функции. Восстановление кровоснабжения возможно с помощью хирургических (шунтирование) и внутрисосудистых (ангиопластика со стентированием) методов реваскуляризации. Однако у примерно у 25% больных кровоснабжение не может быть улучшено с помощью этих методов из-за тяжелого диффузного поражения сосудов или недостаточного для эффективного шунтирования диаметра сосудов, а также при рецидивах ишемии после шунтирования или многократных ангиопластик. Поэтому разработка новых нехирургических методов восстановления кровоснабжения сердца, мозга, конечностей при ишемических заболеваниях является важнейшей задачей современной медицины. Перспективным подходом к решению данной проблемы может явиться генная терапия, основанная на введении в ишемизированные ткани рекомбинантных генетических конструкций с генами ангиогенных факторов, обладающих способностью стимулировать рост новых сосудов и восстанавливать кровоснабжение ишемизированных тканей. Для создания генно-терапевтических препаратов важнейшим этапом является выбор гена, кодирующего фактор роста, способный эффективно стимулировать рост сосудов. В данном проекте в качестве терапевтического гена предлагается использовать ген урокиназы человека.
На моделях инфаркта миокарда и ишемии конечности у животных показано, что введение в ишемизированняе ткани плазмидной генетической конструкции с геном урокиназы эффективно стимулирует рост сосудов, восстанавливает кровоснабжение ткани, уменьшает ее повреждение. При этом урокиназа лишена побочных эффектов, свойственных такому важному ангиогенному фактору, как фактор роста сосудов (VEGF) - она не вызывает развития отеков.
В предлагаемом проекте будут проведены клинические испытания 1-2 фазы препарата на основе гена урокиназы человека у больных с хронической ишемией нижних, конечностей, не являющихся оптимальными кандидатами для хирургической или эндоваскулярной реваскуляризации.
Назначение и область применения лекарственного препарата для генной терапии ишемических заболеваний на основе гена урокиназы человека
Назначение: восстановление кровоснабжения сердца, мозга, конечностей при ишемических заболеваниях нехирургическими методами.
Применение: кардиология.
Краткое описание проекта
- Разработка технологии производства лекарственного препарата.
- Наработка партии лекарственного препарата.
- Разработка регистрационного досье на лекарственный препарат.
- Проведение клинических исследований лекарственного препарата с целью установления их безопасности.
- Проведение клинических исследований лекарственного препарата с целью подбора оптимальных дозировок лекарственного препарата и курса лечения.
- Проведение клинических исследований лекарственного препарата с целью установления их эффективности.
- Обработка и анализ данных клинических исследований.
2014 — 2018 © pharma-2020.ru
